نئی دوائیں جو دسمبر میں امریکی FDA سے منظور ہو سکتی ہیں۔
فعال مادہ: لیروڈالسیبیپ
اشارے: بنیادی ہائپرلیپیڈیمیا، ایتھروسکلروٹک دل کی بیماری (ASCVD)
کمپنی کا نام: LIB Therapeutics
Lerodalcibep کمرے کے درجہ حرارت پر طویل مدتی استحکام کے ساتھ PCSK9 کو نشانہ بنایا ہوا روکنے والا ہے۔ اس کی ترقی کا مقصد مریضوں کو زیادہ آسان، ماہانہ، اور خود ساختہ انجیکشن کے علاج کا منصوبہ فراہم کرنا ہے۔ مالیکیولر قسم کے لحاظ سے، Lerodalcibep ایک چھوٹا بائنڈنگ پروٹین (SBP) ہے، اور اس کا PCSK9 ٹارگٹڈ بائنڈنگ ڈومین ایک انجنیئرڈ پیپٹائڈ ہے جو انسانی PCSK9 پروٹین کو ذیلی نانومولر سطح پر اعلی وابستگی کے ساتھ باندھ سکتا ہے۔ اس کے علاوہ، ہیومن سیرم البومین (HSA) کے ساتھ مل کر، لیروڈالسیبپ اپنی پلازما نصف-زندگی کو نمایاں طور پر طول دیتا ہے، جو 12-15 دنوں تک پہنچ جاتا ہے۔
فعال مادہ: Etripamil
اشارہ: Paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT)
کمپنی کا نام: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil ایک تیز رفتار کام کرنے والا نان ڈائی ہائڈروپیریڈائن L-قسم کیلشیم چینل بلاکر (CCB) ہے جو PSVT اور دیگر arrhythmias کے علاج کے لیے Milestone Pharmaceuticals نے تیار کیا ہے۔ ناک کے اسپرے کے طور پر، etripamil nasal spray کسی بھی وقت اور کہیں بھی مریض خود کر سکتے ہیں، جس سے توقع کی جاتی ہے کہ ہنگامی صورت حال میں دستیاب علاج کے طریقوں کو گھر میں منتقل کیا جائے گا اور مریضوں کے لیے تیز تر علاج کے طریقے فراہم کیے جائیں گے۔ مئی 2021 میں، Jixing Pharmaceutical نے Milestone کے ساتھ ایک خصوصی لائسنس اور تعاون کا معاہدہ کیا، جس سے گریٹر چین میں etrapamil کو تیار کرنے اور تجارتی بنانے کے خصوصی حقوق حاصل ہوئے۔
فعال اجزاء: ریپروکسالپ
اشارہ: خشک آنکھ کی بیماری (DED)
کمپنی کا نام: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap ایک ممکنہ "کلاس میں پہلی" ترقی کے چھوٹے مالیکیول ایکٹیو الڈیہائڈ انابیٹر کے تحت ہے۔ آنکھ یا نظامی سوزش کے دوران فعال الڈیہائیڈز کا مواد بڑھ سکتا ہے، جس کی وجہ سے آنکھ کی سوزش، آنسو کی رطوبت میں کمی، آنکھوں کی لالی، اور آنسوؤں کی لپڈ ساخت میں تبدیلیاں آتی ہیں۔ خشک آنکھوں کے سنڈروم کے بہت سے مریضوں میں فعال الڈیہائڈز کی اعلی سطح ہوتی ہے۔
فعال اجزاء: ڈیپیموکیماب
اشارے: Eosinophilic دمہ، ناک کے پولپس کے ساتھ دائمی سائنوسائٹس
کمپنی کا نام: GSK
Depemokimab ایک انڈر ڈیولپمنٹ الٹرا لانگ ایکٹنگ بائیولوجیکل پروڈکٹ ہے جو انٹرلییوکن-5 (IL-5) کو نشانہ بناتا ہے۔ Depemokimab اعلی تعلق کے ساتھ IL-5 کے ساتھ باندھ سکتا ہے اور اسے ہر چھ ماہ بعد دمہ کے شدید مریضوں کے علاج کے لیے دیا جاتا ہے۔ IL-5 قسم 2 کی سوزش میں ایک کلیدی سائٹوکائن ہے۔ دمہ کے 80% سے زیادہ شدید مریض ٹائپ 2 کی سوزش کی وجہ سے ہوتے ہیں، جس میں eosinophils کی بلند سطح اور حالت کا غیر متوقع بگاڑ ہوتا ہے۔
فعال اجزاء: نارسوپلیماب
اشارہ: ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (TA-TMA) سے وابستہ تھرومبوٹک مائکرو واسکولر بیماری
کمپنی کا نام: Omros
Narsoplimab (جسے OMS721 کے نام سے بھی جانا جاتا ہے) MASP-2 کو نشانہ بنانے والا ایک مکمل انسانی مونوکلونل اینٹی باڈی ہے، جو مکمل لیکٹین پاتھ وے میں ایک انفیکٹر اینزائم کے طور پر کام کرتا ہے اور ایک اختراعی پرو-اشتعال انگیز پروٹین کا ہدف ہے۔ یہ بات قابل غور ہے کہ MASP-2 کو روکنا اینٹی باڈی پر منحصر کلاسیکل کمپلیمنٹ ایکٹیویشن پاتھ وے کے مکمل کام کو محفوظ رکھنے کے لیے دکھایا گیا ہے، جو حاصل شدہ مدافعتی ردعمل کا ایک اہم جز ہے۔ FDA نے TA-TMA کے لیے ڈرگ بریک تھرو تھراپی کا عہدہ اور یتیم دوا کا درجہ دیا ہے۔ یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) نے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن کے علاج کے لیے اپنی یتیم دوائیوں کی اہلیت کی بھی منظوری دے دی ہے۔
فعال اجزاء: افیکامٹن
اشارہ: رکاوٹ ہائپر ٹرافک کارڈیو مایوپیتھی (HCM)
کمپنی کا نام: Cytokinetics
Aficamten ایک انڈر ڈویلپمنٹ اور ممکنہ "کلاس میں بہترین" منتخب چھوٹے مالیکیول کارڈیک مائوسین انحیبیٹر ہے۔ Aficamten کا مقصد ہر ایک کارڈیک سائیکل میں فعال ایکٹین مائیوسین کراس- کو جوڑنے والے پلوں کی تعداد کو کم کرنا ہے، اس طرح HCM سے وابستہ مایوکارڈیل سنکچن کو روکنا ہے۔ preclinical ماڈلز میں، aficamten کارڈیک مائیوسین پر ایک منفرد سلیکٹیو کنفارمیشنل بائنڈنگ سائٹ سے براہ راست پابند ہو کر مایوکارڈیل سکڑاؤ کو کم کرتا ہے، اس طرح مائیوسین کو قوت پیدا کرنے والی حالت میں داخل ہونے سے روکتا ہے۔ Aficamten کو یو ایس ایف ڈی اے اور چائنا نیشنل میڈیکل پروڈکٹس ایڈمنسٹریشن (NMPA) نے علامتی رکاوٹ HCM کے علاج کے لیے بریک تھرو تھراپی کی شناخت دی ہے۔
فعال اجزاء: ریلیکوریلنٹ
اشارہ: Endogenous hypercortisolism (Cushing's syndrome)
کمپنی کا نام: Corcept Therapeutics
Relacorilant ایک زبانی، ممکنہ طور پر "سب سے پہلے کلاس میں" سلیکٹیو گلوکوکورٹیکائیڈ ریسیپٹر (GR) مخالف ہے جو جسم میں دوسرے ہارمون ریسیپٹرز کے بجائے GR سے منسلک ہو کر کورٹیسول کی سرگرمی کو منظم کرتا ہے۔ ہائپرکورٹیسولزم کے علاج کے لیے اس تھراپی کو ایف ڈی اے اور یورپی کمیشن دونوں کی طرف سے یتیم دوا کا درجہ دیا گیا ہے، اور یورپی کمیشن نے رحم کے کینسر کے علاج کے لیے اسے یتیم دوا کا درجہ دیا ہے۔
فعال مادہ: زولیفلوڈاسن
اشارہ: سادہ سوزاک
کمپنی کا نام: Innoviva Speciality Therapeutics
Zoliflodacin ایک ممکنہ "طبقے میں پہلی" spiropyrimidinethione زبانی اینٹی بائیوٹک ہے جس میں کارروائی کا ایک منفرد طریقہ کار ہے۔ یہ ایک اہم بیکٹیریل انزائم کو روک سکتا ہے جسے ٹائپ II topoisomerase کہا جاتا ہے، جو بیکٹیریل فنکشن اور پنروتپادن کے لیے اہم ہے۔ پچھلی ان وٹرو اسٹڈیز سے پتہ چلتا ہے کہ یہ Neisseria gonorrhoeae کے ملٹی ڈرگ-مزاحم تناؤ کے خلاف سرگرم ہے، بشمول ceftriaxone اور azithromycin کے خلاف مزاحم، اور دیگر اینٹی بائیوٹکس کے ساتھ کراس ریزسٹنس پیدا نہیں کرتا ہے۔
