5 ستمبر 2024 کو، روشے نے فیز 2 کلینیکل ٹرائل FENopta کے 48 ہفتے کے اوپن لیبل ایکسٹینشن (OLE) کے مطالعے سے نیا ڈیٹا جاری کیا۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ بار بار ہونے والے ایک سے زیادہ سکلیروسیس (RMS) کے مریضوں میں سے 96٪ تک جنہوں نے fenebrutinib، BTK inhibitor کے ساتھ ایک سال تک زبانی علاج حاصل کیا، انہیں بیماری کے دوبارہ ہونے یا بڑھنے کا تجربہ نہیں ہوا۔ تفصیلی ڈیٹا 40 ویں یورپی کمیٹی برائے علاج اور ایک سے زیادہ سکلیروسیس (ECTRIMS) کانفرنس میں پیش کیا جائے گا۔ فی الحال، فینبروٹینیب سے متعلق تین فیز 3 کلینکل ٹرائلز جاری ہیں اور 2025 کے آخر تک ڈیٹا جاری ہونے کی امید ہے۔
ایک سے زیادہ سکلیروسیس (MS) ایک دائمی بیماری ہے جس میں دنیا بھر میں 2.8 ملین سے زیادہ مریض ہیں۔ جب MS ہوتا ہے تو، مدافعتی نظام غیر معمولی طور پر مرکزی اعصابی نظام (دماغ، ریڑھ کی ہڈی، اور آپٹک اعصاب) میں اعصابی خلیات کے مائیلین شیٹ پر حملہ کرتا ہے، جس سے سوزش اور نقصان ہوتا ہے۔ اس قسم کی چوٹ بہت سے علامات کا باعث بن سکتی ہے، بشمول پٹھوں کی کمزوری، تھکاوٹ، اور بصارت میں کمی، بالآخر معذوری کا باعث بنتی ہے۔ ایم ایس کے زیادہ تر مریض 20 اور 40 سال کی عمر کے درمیان پہلی بار علامات کا تجربہ کرتے ہیں، جو کہ نوجوان بالغوں میں غیر تکلیف دہ معذوری کی سب سے بڑی وجہ بنتا ہے۔
FENopta ایک عالمی بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسبو کے زیر کنٹرول فیز 2 کا مطالعہ ہے جو 12 ہفتوں تک جاری رہتا ہے، جس کا مقصد 109 بالغ مریضوں میں فینبروٹینیب کی افادیت، حفاظت اور فارماکوکینیٹکس کی تحقیق کرنا ہے جن کی عمریں 18-55 سال کی عمر میں ہیں جن میں جڑ کی درمیانی بیماری ہے۔ جن مریضوں نے FENopta کا مطالعہ مکمل کر لیا ہے وہ OLE مطالعہ میں حصہ لینے کا انتخاب کر سکتے ہیں۔ OLE مطالعہ میں حصہ لینے والے تمام مریضوں نے 192 ہفتوں تک fenebrutinib کا علاج حاصل کیا۔ ان میں سے، 99 مریض OLE میں داخل ہوئے، اور 96 مریض ایک سال کے بعد OLE میں رہے۔
پہلے اعلان کردہ 12 ہفتوں کے ٹرائل کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ فینبروٹینیب نے ٹرائل کا بنیادی نقطہ حاصل کر لیا ہے۔ دوا خون کے دماغ کی رکاوٹ کو عبور کر سکتی ہے اور دماغ میں ارتکاز تک پہنچ سکتی ہے جو براہ راست سوزش کو روک سکتی ہے۔ Fenebrutinib نے نئے T1 gadolinium enhanced (T1 Gd+) کرینیل گھاووں کی کل تعداد کو نمایاں طور پر کم کر دیا، جو کہ فعال سوزش کے نشانات ہیں، ساتھ ہی ساتھ بیماری کے بوجھ یا دائمی بیماری کے بوجھ کی نمائندگی کرنے والے نئے یا پھیلے ہوئے T2 کرینیل گھاووں کی کل تعداد کو نمایاں طور پر کم کر دیا۔ 4 ہفتوں میں، گھاو کا تیزی سے سکڑنا دیکھا گیا۔ 8 اور 12 ہفتوں میں، T1 Gd+ گھاووں میں 92% اور 90% کا رشتہ دار سکڑنا دیکھا گیا، اور T2 گھاووں میں 90% اور 95% کا رشتہ دار سکڑنا دیکھا گیا۔
اس بار جاری کردہ OLE کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ OLE مدت کے دوران، fenebrutinib کا علاج حاصل کرنے والے 96% مریضوں کو ایک سال کے اندر تکرار کا تجربہ نہیں ہوا، جس کی سالانہ شرح تکرار (ARR) 0.04 ہے، اور توسیع شدہ کے مطابق ڈس ایبلٹی سٹیٹس اسکیل (EDSS) کی پیمائش، 48 ہفتوں کے اندر مریضوں کی معذوری کی ڈگری میں کوئی تبدیلی نہیں ہوئی۔ اس کے علاوہ، مقناطیسی گونج امیجنگ (MRI) اسکین کے نتائج کے مطابق، fenebrutinib دماغی بیماری کی سرگرمی کو روکتا رہتا ہے۔ 48 ہفتوں کے بعد، 99% مریضوں کو T1 Gd+ گھاو نہیں تھے۔ اس کے علاوہ، ڈبل بلائنڈ پیریڈ کے اختتام کے مقابلے میں، جن مریضوں نے 48 ہفتوں کے OLE علاج کے دوران فینبروٹینیب کا علاج جاری رکھا، ان میں T2 گھاووں کے حجم میں تین گنا کمی ہوئی۔
Fenebrutinib ایک زبانی، الٹنے والا، اور غیر ہم آہنگی والا BTK روکنے والا ہے جو کہ BTK کے کام کو روک سکتا ہے۔ BTK ایک انزائم ہے جو B خلیات کی نشوونما اور ایکٹیویشن کو منظم کرتا ہے، اور مدافعتی نظام میں مائیلوڈ سیلز جیسے میکروفیجز اور مائیکروگلیہ کے ایکٹیویشن کو ریگولیٹ کرنے میں بھی حصہ لیتا ہے۔ طبی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ فینبروٹینیب کی اعلی افادیت اور انتخابی صلاحیت ہے۔ Fenebrutinib BTK کی طرف دیگر کنیزوں کے مقابلے میں 130 گنا زیادہ سلیکٹیوٹی کا مظاہرہ کرتا ہے، اور اس کی اعلی سلیکٹیوٹی اور الٹنے کی صلاحیت مالیکیول کے ہدف کے اثرات کو کم کر سکتی ہے، اس طرح دوا کی طویل مدتی حفاظت میں حصہ ڈالتی ہے۔
Roche فی الحال تین فیز 3 کلینیکل ٹرائلز کر رہا ہے، بشمول RMS کے لیے FENhance 1 اور 2 ٹرائلز اور FENrepid ٹرائل پرائمری پروگریسو ملٹیپل سکلیروسیس (PPMS) کے لیے۔ یہ اعداد و شمار ایک سے زیادہ سکلیروسیس سپیکٹرم بیماریوں کے بڑھنے پر فینبروٹینیب کے اثرات کا جائزہ لیں گے اور 2025 کے آخر تک جاری ہونے کی امید ہے۔
