تقریباً 30% شدید ہیموفیلیا اے کے مریض اور 5% -10% شدید ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے جسم میں جمنے کے عنصر کو روکنے والے ہونے کا اندازہ لگایا جاتا ہے، جو ان مریضوں کے لیے ہیموفیلیا کے علاج کو مزید مشکل بنا دیتا ہے۔ اگرچہ موجودہ علاج کے طریقوں نے ہیموفیلیا کے بہت سے مریضوں کے معیار زندگی میں نمایاں طور پر بہتری لائی ہے، لیکن روک تھام کرنے والے ہیموفیلیا بی کے مریض اب بھی روک تھام کے علاج کے محدود اختیارات کی وجہ سے بیماری اور علاج کا بوجھ برداشت کرتے ہیں۔ اس آبادی میں غیر پوری طبی ضروریات اور فیز 2 کلینکل ٹرائلز کے نتائج کی بنیاد پر، ایف ڈی اے نے ہیموفیلیا بی کے مریضوں کے علاج کے لیے الہیمو کو بریک تھرو تھراپی کا عہدہ دیا ہے۔
الہامو کے ڈیزائن کا مقصد جسم میں TFPI نامی پروٹین کو روکنا ہے، جو خون کے جمنے کو روکتا ہے۔ TFPI کو مسدود کر کے، Alhamo روک تھام کرنے والوں کی موجودگی میں تھرومبن کی پیداوار کو بڑھا سکتا ہے، اس طرح دیگر جمنے والے عوامل کی کمی یا کمی کو پورا کر سکتا ہے۔
یہ منظوری اہم فیز 3 کلینکل ٹرائل ایکسپلورر7 کے مثبت نتائج پر مبنی ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ الہیمو سے بچاؤ کا علاج حاصل کرنے والے مریضوں کے خون بہنے کی سالانہ شرح (ABR) میں ان لوگوں کے مقابلے میں جنہوں نے احتیاطی علاج نہیں لیا تھا کے مقابلے میں 86% کمی واقع ہوئی ہے۔ الہامو سے بچاؤ کا علاج حاصل کرنے والے مریضوں کا تخمینہ اوسط اے بی آر 1.7 ہے، جبکہ احتیاطی علاج حاصل نہ کرنے والے مریضوں کا اے بی آر 11.8 ہے۔ الہامو ٹریٹمنٹ گروپ کا میڈین اے بی آر صفر تھا، جبکہ ایسے مریضوں کا میڈین اے بی آر 9.8 تھا۔ ثانوی افادیت کی حمایت کے اختتامی نقطہ کے طور پر، 64% مریضوں کو جو الہامو پروفیلیکٹک علاج حاصل کرتے ہیں، علاج کے پہلے 24 ہفتوں کے اندر کسی قسم کے اچانک یا تکلیف دہ خون کا تجربہ نہیں کرتے تھے، اس کے مقابلے میں 11% مریضوں کو جنہوں نے پروفیلیکٹک علاج نہیں لیا تھا۔ ایکسپلورر 7 کے مطالعے میں، الہیمو علاج حاصل کرنے والے مریضوں میں سب سے زیادہ عام منفی ردعمل انجیکشن سائٹ کے رد عمل (18%) اور چھپاکی (6%) تھے۔ سنگین منفی ردعمل میں رینل انفکشن اور الرجک رد عمل شامل ہیں۔
