سی ٹی ایکس ایک غیر معمولی آٹوسومل وراثت میں ملا ہوا ، ترقی پسند کولیسٹرول میٹابولزم ڈس آرڈر ہے جو جسم کے متعدد حصوں کو متاثر کرتا ہے۔ سی ٹی ایکس میں ، چنوڈوکسائکولک ایسڈ (سی ڈی سی اے) کی کمی بائل الکوحل کے جمع ہونے کا باعث بن سکتی ہے ، جس کے نتیجے میں زہریلے کولیسٹرول جمع ہونے کا سبب بن سکتا ہے۔ کولیسٹرول مریضوں کی علامت بوجھ اور بیماری کی ترقی کا ایک بڑا ڈرائیور ہے ، بشمول ناقابل واپسی اعصابی dysfunction۔ اگر علاج نہ کیا جائے تو ، سی ٹی ایکس کے مریض علامات کا تجربہ کرسکتے ہیں جو ان کی زندگیوں میں خلل ڈالتے ہیں اور وقت کے ساتھ ساتھ اس میں خراب ہوجاتے ہیں ، بشمول دائمی اسہال ، نوعمروں میں دو طرفہ موتیابند ، زانتوما ٹینڈینی ، اور نیوروڈیجریشن۔
یہ منظوری بنیادی طور پر فیز 3 لچکدار مطالعہ کے مثبت نتائج پر مبنی ہے ، جس نے سی ٹی ایکس والے بالغ مریضوں میں سی ٹی ایکس ایل آئی کی افادیت کا اندازہ کیا۔ اس مطالعے نے بنیادی اختتامی نقطہ حاصل کیا ، جو مریضوں کے پت الکحل کی سطح میں اعدادوشمار کے لحاظ سے ایک انتہائی نمایاں کمی تھا (پی)<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
ctexli گولیاں کا فعال جزو چنوڈوکسائکولک ایسڈ ہے ، قدرتی طور پر پائے جانے والا بائل ایسڈ ابتدائی طور پر پتتاشی میں تابکاری سے متاثرہ مبہم پتھراؤ والے مریضوں کے علاج کے لئے منظور کیا جاتا ہے۔
